Salud y Vida: Realizan ensayo en pacientes con Anemia Falciforme
Related Story
Danielle Lee Brilla fue diagnosticada con la enfermedad de células falciformes antes de nacer: una hemoglobina anormal hace que los glóbulos rojos sean rígidos y tengan forma de una "C".
Estas células mueren pronto, lo que provoca una escasez crónica de glóbulos rojos sanos, que son esenciales para transportar oxígeno por todo el cuerpo.
"Así que, la sangre, básicamente, no va a donde debería ir. Por lo tanto, el oxígeno no va a las partes potenciales del cuerpo", explicó Rabi Hanna, oncológica infantil de 'Cleveland Clinic'.
Esta enfermedad provoca fuertes dolores en los huesos, puede afectar al corazón, los pulmones, los ojos e incluso causar derrames cerebrales.
Hanna dice que los medicamentos pueden aliviar algunos de los síntomas y que la quimioterapia también puede ayudar. Los trasplantes de médula ósea funcionan cuando no son rechazados.
Pero ahora, una terapia celular de edición génica única modifica las células madre hematopoyéticas del propio paciente para corregir la mutación responsable de la anemia falciforme.
"Conectamos al paciente a una máquina de aféresis que es capaz de separar la célula madre de los glóbulos rojos del plasma", comento Hanna.
Una vez que se recogen las células madre y se envían al laboratorio para editarlas genéticamente, los pacientes se someten a quimioterapia para destruir la médula ósea restante y, a continuación, se les infunden de nuevo las células madre modificadas.
"Las células, pueden ir a su médula ósea y comienzan a construir su casa que va a producir una nueva glóbulos blancos, una nueva glóbulos rojos", agrego Hanna.
Los resultados muestran nuevos glóbulos blancos en los pacientes a las cuatro semanas sin efectos adversos graves. Los pacientes también han estado libres de los ataques de dolor de la anemia falciforme durante todo un año. Danielle fue una de las primeras en participar en el ensayo clínico de edición genética Crispr.
"Tengo mucha más energía, gracias a dios", expreso Lee.
Viviendo la vida que soñaba, libre de dolor.
La vida de un paciente con anemia falciforme es de unos cuarenta años. Los médicos esperan que la nueva tecnología cambie esta situación y permita a los pacientes vivir una vida larga y sin dolor.
News
